טיפול גנטי מתקן מחלת דם נדירה

חוקרים גרמנים דיווחו כי באמצעות ריפוי גנטי (או ריפוי גנטי) הם הצליחו לתקן את תקלה בגן האחראי תסמונת ויסקוט-אולדריץ ' , מחלה שנחשבה נדירה, אך הרסנית ילדים כי זה גורם דימום ממושך על ידי בליטות קטנות או שריטות. הפרעה זו מותירה ילדים פגיעים לסוגים מסוימים של סרטן וזיהומים מסוכנים, פורטל החדשות מפרסם. חדשות יום הבריאות.

הניסוי נחשב מוצלח, כי התאים המושתלים היו מסוגלים להגדיל את מספר הטסיות ולשפר כמה תאים של המערכת החיסונית.

עם זאת, אחד מעשרת הילדים שהשתתפו במחקר התפתח בצורה חריפה לוקמיה של תאי T , כתוצאה מהכנסת א גן בריא באמצעות וקטור ויראלי (וירוס שעבר שינוי, המתפקד כרכב להחדרת חומר גנטי לגרעין תא אחר).

המחקר מראה התקדמות אפשרית ב טיפול גנטי עם תאי גזע בהפרעה גנטית, אמר המומחה והבמאי של מרכז מצוינות לתיקון הזדקנות המוח באוניברסיטת דרום פלורידה, פול סנברג עבור יום בריאות, למרות שהוא הכיר כי יש צורך למצוא יעיל יותר וקטורים ו ביטוח

ילדים המפתחים תסמונת ויסקוט-אולדריץ נולדים עם א פגם גנטי בירושה X כרומוזום , אשר משפיע על מספר וגודל של טסיות ועושה אותם רגישים יותר לדמם בקלות לסבול זיהומים

הטיפול הנפוץ ביותר עבור תסמונת זו הוא השתלת חוט השדרה , זה של עובד, יכול לרפא את החולה, אם כי הליך מסוכן בשל הדחייה כי הגוף יכול לייצר את זיהומים המופיעים מאוחר יותר.


none: בדיקות גנטיות אבחנתיות לסרטן ריאה- ד"ר מיה גוטפריד (none 2022).