סיסטיק פיברוזיס עשוי לקבל תרופות חדשות

• none 28, 2024

אנשים עם סיסטיק פיברוזיס יכול לקבל תקווה הודות א תרופות חדשות אשר הוכיחה כדי לשפר באופן דרסטי את ריאות מאלה הסובלים ממנה.

הגלולה היא התרופה הראשונה שתוקפת את הגורם לבעיה ולא את הסימפטומים של מחלה תורשתית זו; עם זאת, רק 5% של אנשים הסובלים מהמצב יש מוטציה הכרחי עבור התרופה לעבוד. תרופה נוספת נמצאת תחת חקירה, כך שבשילוב של השניים הם יכולים לתקן את המחלה בצורה יעילה יותר.

פיטר מילר , מנהל מדעי של ורטקס תרופות בקיימברידג ', מסצ' וסטס, וצוותו, בדקה את תרופות VX-770 ופלצבו לקבוצה של 161 אנשים עם סיסטיק פיברוזיס במשך יותר משנה.

התוצאות הראו כי רוב המשתתפים התאושש עד 60% של תפקוד הריאות הרגיל. אלה שקיבלו VX-770 הם היו שיפור של כ 20% בתפקוד הריאות שלהם לעומת אלה שקיבלו פלצבו.

"התוצאות עלו על הציפיות שלנו", אמר מילר לאחר פרסום הגילוי.

סיסטיק פיברוזיס הוא מחלה גנטית , מוצג לעתים קרובות יותר בילדים, אשר תוקפים את כל הגוף, גורם שגרתי נכות ואולי למוות. זה משפיע על הריאות, מערכת העיכול, בלוטות זיעה ואזורים אחרים.

הסיבה סיסטיק פיברוזיס זה בגלל פגם ב חלבון של תאי הריאה, המכונה הרגולציה transmembrane מוליכות של סיסטיק פיברוזיס (CFTR, לפי ראשי התיבות שלה באנגלית). התרופה VX-770 תוקפת ומתקן את הנזק שנגרם על ידי חלבון זה.

ה חלבונים CFTR ערוצי טופס על פני השטח של הממברנה של ריאות ותאים אחרים הנושאים יונים כלורידים מחוץ ובתוך התא. כאשר הם נכשלים, הריאות מתחילות להתמלא ריר , מה שהופך את הנשימה קשה, לחולים הפגיעים ביותר, זיהומים.

VX-770 מתקן את הפגם ו "פותח את הערוצים", אומר סטיוארט אלבורן , מאוניברסיטת קווינס באנגליה והחוקר הראשי של המבחן.

וורטקס הודיעה כי היא מצפה כי בתוך 2 או 3 חודשים התרופה תאושר על ידי ארצות הברית ואירופה.

מקור: קרן סיסטיק פיברוזיס, מדען חדשות והאיגוד המקסיקני לסיסטיק פיברוזיס.